الجينات هي الوحدات الجينية الأساسية التي تتحكم في السمات.باستثناء جينات بعض الفيروسات التي تتكون من الحمض النووي الريبي ، فإن جينات معظم الكائنات الحية تتكون من الحمض النووي.تحدث معظم أمراض الكائنات الحية عن التفاعل بين الجينات والبيئة.يمكن أن يعالج العلاج الجيني بشكل أساسي العديد من الأمراض أو يخفف من حدتها.يعتبر العلاج الجيني ثورة في مجال الطب والصيدلة.تشمل عقاقير العلاج الجيني بمعناها الواسع عقاقير الحمض النووي المعدلة (مثل أدوية العلاج الجيني في الجسم الحي المعتمدة على ناقلات الفيروس ، وأدوية العلاج الجيني في المختبر ، وعقاقير البلازميد العارية ، وما إلى ذلك) وعقاقير الحمض النووي الريبي (مثل عقاقير قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية ، وعقاقير siRNA ، والعلاج الجيني mRNA ، وما إلى ذلك) ؛تشمل عقاقير العلاج الجيني ذات المعنى الضيق بشكل أساسي أدوية DNA البلازميد ، وأدوية العلاج الجيني القائمة على ناقلات الفيروس ، وأدوية العلاج الجيني القائمة على النواقل البكتيرية ، وأنظمة تحرير الجينات ، وأدوية العلاج الخلوي لتعديل الجينات في المختبر.بعد سنوات من التطور المضطرب ، حققت عقاقير العلاج الجيني نتائج سريرية مشجعة.(دون احتساب لقاحات الحمض النووي ولقاحات الرنا المرسال) في الوقت الحالي ، تمت الموافقة على 45 دواءً للعلاج الجيني للتسويق في العالم.تمت الموافقة على ما مجموعه 9 علاجات جينية للتسويق هذا العام ، بما في ذلك 7 علاجات جينية تمت الموافقة عليها للتسويق لأول مرة هذا العام ، وهي: CARVYKTI و Amvuttra و Upstaza و Roctavian و Hemgenix و Adstiladrin و Ebvallo ، (ملاحظة: تمت الموافقة على النوعين الأخريين في الولايات المتحدة هذا العام. تم اعتماد الدفعة الأولى من العلاجات الجينية التي تم تسويقها في الولايات المتحدة. الولايات في أغسطس 2022 ، وتمت الموافقة على التسويق من قبل الاتحاد الأوروبي في عام 2019 ؛) مع إطلاق المزيد والمزيد من منتجات العلاج الجيني والتطور السريع لتكنولوجيا العلاج الجيني ، فإن العلاج الجيني على وشك الدخول في فترة من التطور السريع.

تصنيف العلاج الجيني (مصدر الصورة: Bio-Matrix)

تسرد هذه المقالة 45 علاجًا جينيًا (باستثناء لقاحات الحمض النووي ولقاحات الرنا المرسال) التي تمت الموافقة عليها للتسويق.

1. في العلاج الجيني في المختبر

(1) ستريمفيليس

الشركة: طورت بواسطة شركة جلاكسو سميث كلاين (GSK).

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة عليه للتسويق من قبل الاتحاد الأوروبي في مايو 2016.

الاستطبابات: لعلاج نقص المناعة الشديد الشديد (SCID).

ملاحظات: تتمثل العملية العامة لهذا العلاج أولاً في الحصول على الخلايا الجذعية المكونة للدم الخاصة بالمريض ، وتوسيعها وزرعها في المختبر ، ثم استخدام الفيروسات القهقرية لإدخال نسخة جينية وظيفية من ADA (أدينوزين ديميناز) في الخلايا الجذعية المكونة للدم ، وأخيراً حقن الخلايا الجذعية المكونة للدم المعدلة مرة أخرى في الجسم.تظهر النتائج السريرية أن معدل البقاء على قيد الحياة لمدة 3 سنوات لمرضى ADA-SCID الذين عولجوا بـ Strimvelis هو 100 ٪.

(2) زالموكسيس

الشركة: إنتاج شركة إيطاليا MolMed.

الوقت اللازم للوصول إلى السوق: تم الحصول على ترخيص التسويق المشروط من الاتحاد الأوروبي في عام 2016.

الاستطبابات: يستخدم كعلاج مساعد لجهاز المناعة للمرضى بعد زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم.

ملاحظات: Zalmoxis هو علاج مناعي جيني انتحاري للخلايا التائية خيفي تم تعديله بواسطة ناقلات الفيروسات القهقرية.تستخدم هذه الطريقة نواقل الفيروسات القهقرية لتعديل الخلايا التائية الخيفية وراثيًا ، بحيث تعبر الخلايا التائية المعدلة وراثيًا عن جينات انتحار 1NGFR و HSV-TK Mut2 تسمح للأشخاص باستخدام عقاقير ganciclovir (ganciclovir) في أي وقت لقتل الخلايا التائية التي تسبب ردود فعل مناعية سلبية ، ومنع المزيد من التدهور المحتمل لـ GVHD ، وتوفير وظيفة المناعة بعد الجراحة للمرضى.

(3) Invossa-K

الشركة: طور بواسطة TissueGene (KolonTissueGene).

الوقت إلى السوق: تمت الموافقة على الإدراج في كوريا الجنوبية في يوليو 2017.

الاستطبابات: لعلاج التهاب مفاصل الركبة التنكسي.

ملاحظات: Invossa-K هو علاج جيني خيفي للخلايا يشمل الخلايا الغضروفية البشرية.يتم تعديل الخلايا الخيفية وراثيًا في المختبر ، ويمكن للخلايا المعدلة التعبير عن عامل النمو المحول β1 (TGF-β1) وإفرازه بعد الحقن داخل المفصل.β1) ، وبالتالي تحسين أعراض هشاشة العظام.تظهر النتائج السريرية أن Invossa-K يمكن أن يحسن بشكل كبير التهاب المفاصل في الركبة.تم إلغاؤه في عام 2019 من قبل إدارة الغذاء والدواء الكورية لأن الشركة المصنعة أخطأت في تسمية المكونات المستخدمة.

(4) زينتيجلو

الشركة: تم بحثها وتطويرها بواسطة Bluebird bio.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل الاتحاد الأوروبي للتسويق في عام 2019 ، ووافقت عليه إدارة الغذاء والدواء للتسويق في الولايات المتحدة في أغسطس 2022.

الاستطبابات: لعلاج الثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم.

ملاحظات: Zynteglo هو العلاج الجيني الفيروسي في المختبر الذي يقدم نسخة وظيفية من جين β-globin الطبيعي (جين A-T87Q-globin) في الخلايا الجذعية المكونة للدم المأخوذة من المريض من خلال ناقل عدسي ، ثم إعادة دمج هذه الخلايا الجذعية المكونة للدم المعدلة وراثيًا في المريض.بمجرد أن يحصل المريض على جين A-T87Q-globin طبيعي ، فقد ينتج بروتين HbAT87Q الطبيعي ، والذي يمكن أن يقلل أو يلغي الحاجة إلى نقل الدم بشكل فعال.إنه علاج لمرة واحدة مصمم ليحل محل عمليات نقل الدم مدى الحياة والأدوية مدى الحياة للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق.

(5) Skysona

الشركة: تم بحثها وتطويرها بواسطة Bluebird bio.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل الاتحاد الأوروبي للتسويق في يوليو 2021 ، ووافقت عليه إدارة الغذاء والدواء للتسويق في الولايات المتحدة في سبتمبر 2022.

الاستطبابات: لعلاج حثل الغدة الكظرية الدماغي المبكر (CALD).

ملاحظات: العلاج الجيني Skysona هو العلاج الجيني الوحيد الذي تمت الموافقة عليه لمرة واحدة لعلاج حثل الغدة الكظرية الدماغي في المرحلة المبكرة (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel ، Lenti-D) هو فيروس للخلايا الجذعية المكونة للدم في العلاج الجيني في المختبر Lenti-D.الإجراء العام للعلاج هو كما يلي: يتم إخراج الخلايا الجذعية المكونة للدم من المريض ، وتحويلها وتعديلها بواسطة الفيروس البطيء الذي يحمل الجين البشري ABCD1 في المختبر ، ثم يعاد حقنه مرة أخرى للمريض.يتم استخدامه لعلاج المرضى الذين تقل أعمارهم عن 18 عامًا والذين يحملون طفرات جينية ABCD1 و CALD.

(6) كيمريا

الشركة: تطوير شركة نوفارتيس.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في أغسطس 2017.

الاستطبابات: علاج سرطان الدم الليمفاوي الحاد من الخلايا البائية (ALL) و DLBCL الانتكاس والحراري.

ملاحظات: Kymriah هو دواء للعلاج الجيني الفيروسي في المختبر ، وهو أول علاج CAR-T معتمد للتسويق في العالم ، ويستهدف CD19 ، ويستخدم 4-1BB عامل التحفيز المشترك.يبلغ سعره 475000 دولار في الولايات المتحدة و 313000 دولار في اليابان.

(7) يسكارتا

الشركة: تم تطويرها بواسطة Kite Pharma ، وهي شركة تابعة لشركة Gilead (GILD).

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في أكتوبر 2017 ؛قدمت شركة Fosun Kite تقنية Yescarta من Kite Pharma وأنتجتها في الصين بعد الحصول على إذن.تمت الموافقة على الإدراج في الدولة.

الاستطبابات: لعلاج سرطان الغدد الليمفاوية B كبير الانتكاس أو المقاوم للحرارة.

ملاحظات: Yescarta هو علاج مضاد للجينات في المختبر ، وهو ثاني علاج CAR-T معتمد في العالم.يستهدف CD19 ويعتمد أداة محاكاة تكلفة CD28.يبلغ سعره 373 ألف دولار في الولايات المتحدة.

(8) تيكارتوس

الشركة: طور بواسطة جلعاد (جيلد).

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في يوليو 2020.

الاستطبابات: للورم الليمفاوي لخلايا الوشاح المنكسرة أو المقاومة للحرارة.

ملاحظات: Tecartus هو علاج ذاتي للخلايا التائية CAR-T يستهدف CD19 ، وهو ثالث علاج CAR-T معتمد للتسويق في العالم.

(9) بريانزي

الشركة: تم تطويرها بواسطة Bristol-Myers Squibb (BMS).

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في فبراير 2021.

دواعى الاستعمال: سرطان الغدد الليمفاوية B-cell lymphoma المنتكس أو المقاوم للحرارة (R / R).

ملاحظات: Breyanzi هو علاج جيني في المختبر يعتمد على lentivirus ، وهو العلاج الرابع CAR-T المعتمد للتسويق في العالم ، ويستهدف CD19.تعد موافقة بريانزي علامة فارقة لشركة بريستول مايرز سكويب في مجال العلاج المناعي الخلوي ، والتي حصلت عليها عندما استحوذت على شركة سيلجين مقابل 74 مليار دولار في عام 2019.

(10) أبيكما

الشركة: شارك في تطويرها Bristol-Myers Squibb (BMS) و Bluebird bio.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في مارس 2021.

مؤشرات: المايلوما المتعددة الانتكاسية أو المقاومة للحرارة.

ملاحظات: Abecma هو علاج جيني في المختبر يعتمد على الفيروس البطيء ، وهو أول علاج للخلايا التائية CAR-T في العالم يستهدف BCMA ، وعلاج CAR-T الخامس الذي وافقت عليه إدارة الأغذية والعقاقير.مبدأ الدواء هو التعبير عن مستقبلات BCMA الوهمية على الخلايا التائية الخاصة بالمريض من خلال تعديل الجين بوساطة الفيروس البطيء في المختبر.العلاج للقضاء على الخلايا التائية غير المعدلة وراثيًا في المرضى ، ثم إعادة دمج الخلايا التائية المعدلة ، والتي تسعى إلى قتل الخلايا السرطانية المعبرة عن BCMA في المرضى.

(11) ليبيلدي

الشركة: تم تطويرها بواسطة Orchard Therapeutics.

الوقت للوصول إلى السوق: وافق الاتحاد الأوروبي على الإدراج في ديسمبر 2020.

الاستطبابات: لعلاج حثل المادة البيضاء متبدل اللون (MLD).

ملاحظات: Libmeldy هو علاج جيني يعتمد على خلايا CD34 + ذاتية المعدلة وراثياً في المختبر بواسطة الفيروس البطيء.تُظهر البيانات السريرية أن حقنة واحدة في الوريد من Libmeldy يمكن أن تغير بشكل فعال مسار البداية المبكرة لـ MLD مقارنةً بالضعف الحركي والإدراكي الشديد في المرضى غير المعالجين من نفس العمر.

(12) بنودا

الشركة: طور بواسطة WuXi Giant Nuo.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة عليه رسميًا من قبل NMPA في سبتمبر 2021.

مؤشرات: علاج المرضى البالغين الذين يعانون من سرطان الغدد الليمفاوية B كبير الانتكاس أو المقاومة للحرارة (r / r LBCL) بعد الخط الثاني أو أعلى من العلاج الجهازي.

ملاحظات: Beinoda هو علاج جيني مضاد لـ CD19 CAR-T ، وهو أيضًا المنتج الأساسي لشركة WuXi Juro Company.إنه المنتج الثاني من نوع CAR-T المعتمد في الصين ، باستثناء الخلايا اللمفاوية B كبيرة الانتكاس / المقاومة للحرارة WuXi Giant Nuo يخطط أيضًا لتطوير حقن Regiorensai لعلاج عدة مؤشرات أخرى ، بما في ذلك سرطان الغدد الليمفاوية الجريبي (FL) ، ورم الغدد الليمفاوية لخلايا الغطاء (MCL) ، وسرطان الدم الليمفاوي الحاد المزمن (CLL) ، وسرطان الدم الليمفاوي الحاد (CLL). emia (الكل).

(13) كارفيكي

الشركة: أول منتج لشركة Legend Biotech تمت الموافقة عليه للتسويق.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في فبراير 2022.

الاستطبابات: لعلاج المايلوما المتعددة المنكسرة أو المقاومة للحرارة (R / R MM).

ملاحظات: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel ، Cilta-cel اختصار) هو علاج جيني مناعي للخلايا التائية CAR-T مع اثنين من الأجسام المضادة أحادية المجال التي تستهدف مستضد نضج الخلايا البائية (BCMA).تشير البيانات إلى أن كارفيكي CARVYKTI في المرضى الذين يعانون من الورم النقوي المتعدد الانتكاس أو المقاوم للحرارة والذين تلقوا أربعة علاجات سابقة أو أكثر (بما في ذلك مثبطات البروتوزوم ومعدلات المناعة والأجسام المضادة أحادية النسيلة المضادة لـ CD38) ، تم إظهار معدل استجابة إجمالي 98٪.

(14)إيبفالو

الشركة: تم تطويرها بواسطة شركة أتارا للعلاجات الحيوية.

المفوضية الأوروبية (EC) للتسويق في ديسمبر 2022 ، وهو أول علاج عالمي بالخلايا التائية تمت الموافقة عليه للتسويق.

الاستطبابات: كعلاج وحيد لمرض التكاثر اللمفاوي المرتبط بفيروس إبشتاين بار (EBV) (EBV + PTLD) ، يجب أن يكون المرضى الذين يتلقون العلاج من البالغين والأطفال الذين تزيد أعمارهم عن عامين والذين تلقوا سابقًا علاجًا دوائيًا آخر على الأقل.

ملاحظات: Ebvallo هو علاج جيني عالمي خاص بـ EBV خاص بـ EBV يستهدف ويزيل الخلايا المصابة بـ EBV بطريقة مقيدة بـ HLA.تعتمد الموافقة على هذا العلاج على نتائج دراسة المرحلة الثالثة من التجارب السريرية المحورية ، وأظهرت النتائج أن نسبة ORR لمجموعة كليات التقنية العليا ومجموعة SOT كانت 50٪.كان معدل مغفرة كاملة (CR) 26.3٪ ، ومعدل مغفرة جزئية (PR) 23.7٪ ، ومتوسط ​​الوقت للمغفرة (TTR) كان 1.1 شهر.من بين 19 مريضًا حققوا هدأة ، كان 11 مريضًا لديهم مدة استجابة (DOR) تزيد عن 6 أشهر.بالإضافة إلى ذلك ، من حيث السلامة ، لم تحدث أي ردود فعل سلبية مثل مرض الكسب غير المشروع مقابل المضيف (GvHD) أو متلازمة إطلاق السيتوكين المرتبطة بالإيبفالو.

2. العلاج الجيني في الجسم الحي على أساس النواقل الفيروسية

(1) الجنديسين / جين شنغ

الشركة: طورتها شركة Shenzhen Saibainuo.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة على إدراجه في الصين عام 2003.

الاستطبابات: لعلاج سرطان الخلايا الحرشفية في الرأس والرقبة.

ملاحظة: حقن الفيروس الغدي p53 البشري المؤتلف Gendicine / Jinyousheng هو دواء علاج جيني ناقل للفيروسات الغدية مع حقوق ملكية فكرية مستقلة مملوكة لشركة Shenzhen Saibainuo.يتكون النوع 5 البشري من الفيروسات الغدية البشرية من النوع 5. الأول هو الهيكل الرئيسي للتأثير المضاد للورم للدواء ، والأخير يعمل بشكل أساسي كناقل.يحمل ناقل الفيروس الغدي الجين العلاجي p53 إلى الخلية المستهدفة ، ويعبر عن الجين الكابت للورم p53 في الخلية المستهدفة ، والتعبير الجيني الخاص به.يمكن للمنتج زيادة تنظيم مجموعة متنوعة من الجينات المضادة للسرطان وتنظيم أنشطة مجموعة متنوعة من الجينات المسرطنة ، وبالتالي تعزيز تأثير تثبيط الورم في الجسم وتحقيق الغرض من قتل الأورام.

(2) ريجفير

الشركة: طورتها شركة Latima Company ، لاتفيا.

وقت الإدراج: تمت الموافقة على الإدراج في لاتفيا في عام 2004.

الاستطبابات: لعلاج سرطان الجلد.

ملاحظات: Rigvir هو علاج جيني يعتمد على ناقل الفيروس المعوي ECHO-7 المعدل وراثيًا.في الوقت الحاضر ، تم اعتماد الدواء في لاتفيا وإستونيا وبولندا وأرمينيا وبيلاروسيا وما إلى ذلك ، كما يخضع لتسجيل EMA في دول الاتحاد الأوروبي.أثبتت الحالات السريرية في السنوات العشر الماضية أن فيروس Rigvir oncolytic آمن وفعال ، ويمكن أن يزيد من معدل بقاء مرضى سرطان الجلد بنسبة 4-6 مرات.بالإضافة إلى ذلك ، ينطبق هذا العلاج أيضًا على مجموعة متنوعة من السرطانات الأخرى ، بما في ذلك سرطان القولون والمستقيم وسرطان البنكرياس وسرطان المثانة وسرطان الكلى وسرطان البروستاتا وسرطان الرئة وسرطان الرحم وسرطان الغدد الليمفاوية وما إلى ذلك.

(3) أونكورين

الشركة: طورتها شركة Shanghai Sanwei Biological Company.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة على إدراجه في الصين عام 2005.

الاستطبابات: علاج أورام الرأس والعنق وسرطان الكبد وسرطان البنكرياس وسرطان عنق الرحم وأنواع السرطان الأخرى.

ملاحظات: Oncorine (安科瑞) هو منتج للعلاج الجيني لفيروس الورم باستخدام الفيروسات الغدية كناقل.يتم الحصول على فيروسات غدية حال للأورام ، والتي يمكن أن تتكاثر بشكل خاص في الأورام غير الطبيعية أو التي تعاني من نقص الجين p53 ، مما يؤدي إلى تحلل الخلايا السرطانية ، وبالتالي قتل الخلايا السرطانية.دون الإضرار بالخلايا الطبيعية.أظهرت الدراسات السريرية أن Ankerui يتمتع بسلامة وفعالية جيدة لمجموعة متنوعة من الأورام الخبيثة.

(4) غليبيرا

الشركة: طور بواسطة uniQure.

الوقت للوصول إلى السوق: تمت الموافقة على الإدراج في أوروبا في عام 2012.

الاستطبابات: علاج نقص ليباز البروتين الدهني (LPLD) مع نوبات شديدة أو متكررة من التهاب البنكرياس على الرغم من اتباع نظام غذائي مقيد بالدهون.

ملاحظات: Glybera (alipogene tiparvovec) هو دواء للعلاج الجيني يعتمد على AAV ، والذي يستخدم AAV كحامل لنقل الجين العلاجي LPL إلى خلايا العضلات ، بحيث يمكن للخلايا المقابلة إنتاج كمية معينة من ليباز البروتين الدهني ، ولتخفيف المرض ، يكون هذا العلاج فعالًا لفترة طويلة (يمكن أن يستمر تأثير الدواء لسنوات عديدة).تم سحب العقار من السوق في عام 2017. قد يكون سبب سحبه مرتبطًا بعاملين: ارتفاع الأسعار ومحدودية الطلب في السوق.يصل متوسط ​​تكلفة العلاج للدواء إلى مليون دولار أمريكي ، وقام مريض واحد فقط بشرائه واستخدامه حتى الآن.على الرغم من أن شركة التأمين الطبي قد سددت مبلغ 900000 دولار أمريكي مقابل ذلك ، إلا أنه يمثل عبئًا كبيرًا نسبيًا على شركة التأمين.بالإضافة إلى ذلك ، فإن المؤشرات التي يستهدفها الدواء نادرة للغاية ، حيث يبلغ معدل الإصابة حوالي 1 من كل مليون ومعدل مرتفع من التشخيص الخاطئ.

(5) Imlygic

الشركة: طور بواسطة Amgen.

الوقت اللازم للتسويق: في عام 2015 ، تمت الموافقة على إدراجه في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.

الاستطبابات: علاج آفات الورم الميلانيني التي لا يمكن إزالتها بالكامل عن طريق الجراحة.

ملاحظات: Imlygic هو أحد أنواع فيروس الهربس البسيط الموهن من النوع 1 الذي تم تعديله بواسطة التكنولوجيا الوراثية (حذف شظايا الجين ICP34.5 و ICP47 ، وإدخال جين GM-CSF المحفز لمستعمرة الخلايا المحببة البشرية في الفيروس) (HSV-1) فيروس الورم الحلل الأول الذي تمت الموافقة عليه من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA).طريقة الإعطاء هي الحقن داخل الآفة ، والذي يمكن حقنه مباشرة في آفات الورم الميلانيني لإحداث تمزق في الخلايا السرطانية ، وإطلاق مستضدات مشتقة من الورم و GM-CSF ، وتعزيز الاستجابات المناعية المضادة للورم.

(6) لوكسترنا

الشركة: تم تطويرها بواسطة Spark Therapeutics ، وهي شركة تابعة لشركة Roche.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه للتسويق من قبل إدارة الغذاء والدواء في عام 2017 ، ثم تمت الموافقة عليه للتسويق في أوروبا في عام 2018.

الاستطبابات: لعلاج الأطفال والبالغين الذين فقدوا الرؤية بسبب طفرات جين RPE65 مزدوجة النسخ ولكنهم يحتفظون بعدد كافٍ من خلايا الشبكية القابلة للحياة.

ملاحظات: Luxturna هو علاج جيني قائم على AAV يتم إدارته عن طريق الحقن تحت الشبكية.يستخدم العلاج الجيني AAV2 كحامل لإدخال نسخة وظيفية من جين RPE65 الطبيعي في خلايا شبكية المريض ، بحيث تعبر الخلايا المقابلة عن بروتين RPE65 الطبيعي ، لتعويض نقص بروتين RPE65 لدى المريض ، وبالتالي تحسين رؤية المريض.

(7) زولجينسما

الشركة: تم تطويرها بواسطة AveXis ، إحدى الشركات التابعة لشركة Novartis.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في مايو 2019.

الاستطبابات: علاج مرضى ضمور العضلات الشوكي (SMA) الذين تقل أعمارهم عن سنتين.

ملاحظات: Zolgensma هو علاج جيني يعتمد على ناقل AAV.هذا الدواء هو خطة العلاج الوحيدة لمرة واحدة للضمور العضلي النخاعي المعتمدة للتسويق في العالم.إن إطلاق الدواء يفتح حقبة جديدة في علاج ضمور العضلات الشوكي.الصفحة ، تمثل تقدمًا بارزًا.يستخدم هذا العلاج الجيني ناقل scAAV9 لإدخال جين SMN1 الطبيعي إلى المريض من خلال التسريب الوريدي لإنتاج بروتين SMN1 الطبيعي ، وبالتالي تحسين وظيفة الخلايا المصابة مثل الخلايا العصبية الحركية.في المقابل ، تتطلب عقاقير SMA Spinraza و Evrysdi جرعات متكررة على المدى الطويل.يتم إعطاء Spinraza عن طريق الحقن النخاعي كل أربعة أشهر ، و Evrysdi هو دواء يؤخذ عن طريق الفم يوميًا.

(8) ديليتاكت

الشركة: طور بواسطة Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

الوقت للوصول إلى السوق: موافقة مشروطة من وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية (MHLW) في يونيو 2021.

الاستطبابات: لعلاج الورم الدبقي الخبيث.

ملاحظات: Delytact هو رابع منتج للعلاج الجيني لفيروس الورم المعتمد عالميًا ، وأول منتج فيروسات حال للأورام تمت الموافقة عليه لعلاج الورم الدبقي الخبيث.Delytact هو أحد أنواع فيروس الهربس البسيط 1 (HSV-1) المُحلل وراثيًا والذي طوره الدكتور تودو وزملاؤه.يقدم Delytact طفرات حذف إضافية في جينوم G207 للجيل الثاني من HSV-1 ، مما يعزز تكاثره الانتقائي في الخلايا السرطانية وتحفيز الاستجابات المناعية المضادة للورم مع الحفاظ على أمان عالٍ.Delytact هو الجيل الثالث من HSV-1 الحال للورم من الجيل الثالث الذي يخضع حاليًا للتقييم السريري.تعتمد الموافقة على Delytact في اليابان بشكل أساسي على المرحلة الثانية من التجارب السريرية أحادية الذراع.في المرضى الذين يعانون من الورم الأرومي الدبقي المتكرر ، حقق Delytact نقطة النهاية الأولية لمعدل البقاء على قيد الحياة لمدة عام واحد ، وأظهرت النتائج أن Delytact أظهر فعالية أفضل مقارنة بـ G207.قوة تكاثرية قوية ونشاط مضاد للورم أعلى.كان هذا فعالًا في نماذج الأورام الصلبة لأورام الثدي والبروستاتا والأورام الشفانية والبلعوم الأنفي وأورام الخلايا الكبدية والقولون والمستقيم وأورام غمد الأعصاب الطرفية الخبيثة وسرطان الغدة الدرقية.

(9) Upstaza

الشركة: تم تطويرها بواسطة PTC Therapeutics، Inc. (NASDAQ: PTCT).

الوقت اللازم للتسويق: وافق عليه الاتحاد الأوروبي للتسويق في يوليو 2022.

الاستطبابات: بالنسبة لنقص حمض الكربوكسيل الأحماض الأمينية العطرية (AADC) ، تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 18 شهرًا وما فوق.

ملاحظات: Upstaza ™ (eladocagene exuparvovec) هو علاج جيني داخل الجسم مع فيروس من النوع 2 المرتبط بالغدية (AAV2) باعتباره الناقل.يمرض المرضى بسبب طفرات في الجين الذي يشفر إنزيم AADC.يحمل AAV2 جينًا صحيًا يشفر إنزيم AADC.يحقق شكل التعويض الجيني تأثيرًا علاجيًا.من الناحية النظرية ، إدارة واحدة فعالة لفترة طويلة.إنه أول علاج جيني يتم تسويقه يتم حقنه مباشرة في الدماغ.يسري ترخيص التسويق على جميع الدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي البالغ عددها 27 دولة ، بالإضافة إلى أيسلندا والنرويج وليختنشتاين.

(10) روكتافيان

الشركة: تطوير شركة BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة على التسويق من قبل الاتحاد الأوروبي في أغسطس 2022 ؛تصريح تسويق من إدارة الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية بالمملكة المتحدة (MHRA) في نوفمبر 2022.

الاستطبابات: لعلاج المرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا A الشديدة والذين ليس لديهم تاريخ من تثبيط عامل (FVIII) وتكون سلبية بالنسبة للأجسام المضادة لـ AAV5.

ملاحظات: يستخدم Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 كناقل ويستخدم المحفز HLP الخاص بالكبد البشري لدفع التعبير عن عامل التخثر البشري VIII (FVIII) مع حذف المجال B.يعتمد قرار المفوضية الأوروبية بالموافقة على تسويق valoctocogene roxaparvovec على البيانات الإجمالية لمشروع التطوير السريري للدواء.من بينها ، أظهرت نتائج المرحلة الثالثة من التجربة السريرية GENER8-1 أنه بالمقارنة مع بيانات العام قبل التسجيل ، بعد التسريب الفردي من valoctocogene roxaparvovec ، انخفض معدل النزيف السنوي للموضوع (ABR) بشكل كبير ، وتواتر استخدام مستحضرات بروتين عامل التخثر المؤتلف VIII (F8) ينخفض ​​، أو يزداد نشاط الجسم F8 في الدم بشكل ملحوظ.بعد 4 أسابيع من العلاج ، تم تخفيض معدل استخدام F8 السنوي للموضوع و ABR الذي يتطلب العلاج بنسبة 99٪ و 84٪ على التوالي ، وكان الاختلاف ذا دلالة إحصائية (P <0.001).كان ملف تعريف الأمان جيدًا ، ولم يتم الإبلاغ عن أي شخص يعاني من تثبيط عامل F8 ، أو الخباثة أو الآثار الجانبية للتخثر ، ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة متعلقة بالعلاج (SAEs).

(11) هيمجينيكس

الشركة: تطوير شركة UniQure Corporation.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في نوفمبر 2022.

الاستطبابات: لعلاج المرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب.

ملاحظات: Hemgenix هو علاج جيني يعتمد على ناقل AAV5.الدواء مُجهز بعامل التخثر IX (FIX) المتغير الجيني FIX-Padua ، والذي يتم إعطاؤه عن طريق الوريد.بعد الإعطاء ، يمكن للجين التعبير عن عامل التخثر FIX في الكبد وإفرازه بعد دخول الدم لممارسة وظيفة التخثر ، وذلك لتحقيق الغرض من العلاج ، نظريًا ، تكون الإدارة الواحدة فعالة لفترة طويلة.

(12) Adstiladrin

الشركة: تطوير شركة Ferring Pharmaceuticals.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في ديسمبر 2022.

الاستطبابات: لعلاج سرطان المثانة غير الغازي للعضلات شديد الخطورة (NMIBC) الذي لا يستجيب لعصيات كالميت غيران (BCG).

ملاحظات: Adstiladrin هو علاج جيني يعتمد على ناقل غدي غير متكاثر ، والذي يمكن أن يفرط في التعبير عن بروتين interferon alfa-2b في الخلايا المستهدفة ، ويتم إعطاؤه من خلال قسطرة بولية في المثانة (يتم إعطاؤه مرة كل ثلاثة أشهر) ، ويمكن أن يصيب ناقل الفيروس خلايا جدار المثانة بشكل فعال ، ثم يفرط في إفراز البروتين العلاجي لـ interferon alfa-2b.وهكذا فإن طريقة العلاج الجيني الجديدة هذه تحول خلايا جدار المثانة الخاصة بالمريض إلى "مصنع" مصغر ينتج الإنترفيرون ، وبالتالي يعزز قدرة المريض على محاربة السرطان.

تم تقييم سلامة وفعالية Adstiladrin في دراسة سريرية متعددة المراكز بما في ذلك 157 مريضًا يعانون من مخاطر عالية من BCG-NMIBC غير المستجيب.تلقى المرضى Adstiladrin كل ثلاثة أشهر لمدة تصل إلى 12 شهرًا ، أو حتى تسمم غير مقبول للعلاج أو تكرار NMIBC عالي الجودة.بشكل عام ، حقق 51 في المائة من المرضى المسجلين الذين عولجوا بـ Adstiladrin استجابة كاملة (اختفاء جميع علامات السرطان التي تظهر في تنظير المثانة وأنسجة الخزعة والبول).

3. عقاقير الأحماض النووية الصغيرة

(1) فيترافين

الشركة: تم تطويرها بشكل مشترك من قبل Ionis Pharma (Isis Pharma سابقًا) و Novartis.

الوقت للتسويق: في عامي 1998 و 1999 ، تمت الموافقة عليه للتسويق من قبل FDA و EU EMA.

الاستطبابات: لعلاج التهاب الشبكية الفيروسي المضخم للخلايا في المرضى المصابين بفيروس نقص المناعة البشرية.

ملاحظات: Vitravene هو عقار قليل النوكليوتيد مضاد للحساسية ، وهو أول عقار قليل النوكليوتيد معتمد للتسويق في العالم.في المرحلة الأولى من الإدراج ، كان طلب السوق على الأدوية المضادة للفيروس المضخم للخلايا ملحة للغاية ؛في وقت لاحق ، بسبب تطوير العلاج المضاد للفيروسات النشطة للغاية ، انخفض عدد حالات الفيروس المضخم للخلايا بشكل حاد.بسبب تباطؤ الطلب في السوق ، تم إطلاق الدواء في 2002 و 2006 الانسحاب في دول الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة.

(2) ماكوجين

الشركة: شارك في تطويرها شركة Pfizer و Eyetech.

وقت الوصول إلى السوق: تمت الموافقة على الإدراج في الولايات المتحدة في عام 2004.

الاستطبابات: لعلاج التنكس البقعى المرتبط بالعمر فى الأوعية الدموية.

ملاحظات: Macugen هو دواء قليل النوكليوتيد معدّل ، يمكن أن يستهدف ويربط عامل نمو بطانة الأوعية الدموية (النوع الفرعي VEGF165) ، وطريقة الإعطاء هي الحقن داخل الجسم الزجاجي.

(3) ديفيتليو

الشركة: تطوير شركة جاز للأدوية.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه للتسويق من قبل الاتحاد الأوروبي في عام 2013 ووافقت عليه إدارة الغذاء والدواء للتسويق في مارس 2016.

دواعى الإستعمال: لعلاج مرض انسداد الوريد الكبدي المصاحب للخلل الكلوي أو الرئوي بعد زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم.

ملاحظات: Defitelio هو دواء قليل النوكليوتيد ، وهو خليط من قليل النوكليوتيدات بخصائص البلازمين.انسحبت من السوق عام 2009 لأسباب تجارية.

(4) كينامرو

الشركة: شارك في تطويرها شركة Ionis Pharma و Kastle.

الوقت للتسويق: في عام 2013 ، تمت الموافقة على تسويقه في الولايات المتحدة كدواء يتيم.

الاستطبابات: للعلاج المساعد لفرط كوليسترول الدم العائلي متماثل الزيجوت.

ملاحظات: Kynamro هو دواء قليل النوكليوتيد مضاد للحساسية ، وهو قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية يستهدف الإنسان apo B-100 mRNA.يُعطى Kynamro على هيئة 200 مجم تحت الجلد مرة واحدة في الأسبوع.

(5) سبينرازا

الشركة: طور بواسطة Ionis Pharmaceuticals.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في ديسمبر 2016.

الاستطبابات: لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA).

ملاحظات: Spinraza (nusinersen) هو دواء قليل النوكليوتيد مضاد للحساسية.من خلال الارتباط بموقع انشقاق SMN2 exon 7 ، يمكن لـ Spinraza تغيير انقسام RNA لجين SMN2 ، وبالتالي زيادة إنتاج بروتين SMN كامل الوظائف.في أغسطس 2016 ، مارست BIOGEN خيارها للحصول على الحقوق العالمية لـ Spinraza.بدأت Spinraza أول تجربة سريرية لها على البشر فقط في عام 2011. في غضون 5 سنوات فقط ، تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الأغذية والعقاقير للتسويق في عام 2016 ، مما يعكس اعتراف إدارة الغذاء والدواء بفعاليتها.تمت الموافقة على الدواء للتسويق في الصين في أبريل 2019. كانت دورة الموافقة الكاملة لـ Spinraza في الصين أقل من 6 أشهر ، ومر عامان وشهرين منذ الموافقة على Spinraza لأول مرة في الولايات المتحدة.سرعة الإدراج في الصين سريعة جدًا بالفعل.ويرجع ذلك أيضًا إلى حقيقة أن مركز تقييم الأدوية قد أصدر "إشعارًا بشأن نشر قائمة الدفعة الأولى من الأدوية الجديدة في الخارج المطلوبة بشكل عاجل في الممارسة السريرية" في 1 نوفمبر 2018 ، وتم إدراجه في الدفعة الأولى المكونة من 40 دواءًا أجنبيًا جديدًا للمراجعة السريعة ، ومن بينها تم تصنيف Spinraza.

(6) Exondys 51

الشركة: تم تطويرها بواسطة AVI BioPharma (أعيدت تسميتها لاحقًا باسم Sarepta Therapeutics).

الوقت للتسويق: في سبتمبر 2016 ، تمت الموافقة عليه للتسويق من قبل إدارة الغذاء والدواء.

الاستطبابات: لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) مع طفرة جينية تخطي exon 51 في جين DMD.

ملاحظات: Exondys 51 هو دواء قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية ، يمكن أن يرتبط oligonucleotide المضاد للترتيب بموقع exon 51 من pre-mRNA لجين DMD ، مما يؤدي إلى تكوين mRNA الناضج ، يتم حظر جزء من exon 51 الختان ، وبالتالي تصحيح إطار قراءة mRNA جزئيًا ، مما يساعد المرضى على تخليق بعض الأشكال الوظيفية للبروتين.

(7) تجسيدي

الشركة: طور بواسطة Ionis Pharmaceuticals.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه للتسويق من قبل الاتحاد الأوروبي في يوليو 2018.

دواعى الإستعمال: لعلاج داء النشوانى الوراثى ترانستريتين (HATTR).

ملاحظات: Tegsedi هو عقار قليل النوكليوتيد مضاد للحساسية يستهدف ترانستيريتين مرنا.إنه أول عقار معتمد في العالم لعلاج HATTR.تدار عن طريق الحقن تحت الجلد.يقلل الدواء من إنتاج بروتين ATTR عن طريق استهداف مرنا من ترانستريتين (ATTR) ، وله نسبة فائدة جيدة في علاج ATTR ، وقد تم تحسين الاعتلال العصبي للمريض ونوعية الحياة بشكل كبير ، وهو متوافق مع أنواع طفرات TTR ، لم تكن مرحلة المرض ولا وجود اعتلال عضلة القلب مناسبين.

(8) أونباترو

الشركة: تم تطويرها بشكل مشترك من قبل شركة Alnylam Corporation و Sanofi Corporation.

الوقت للوصول إلى السوق: تمت الموافقة على الإدراج في الولايات المتحدة في عام 2018.

دواعى الإستعمال: لعلاج داء النشوانى الوراثى ترانستريتين (HATTR).

ملاحظات: Onpattro هو دواء siRNA يستهدف ترانستريتين mRNA ، مما يقلل من إنتاج بروتين ATTR في الكبد ويقلل من تراكم رواسب الأميلويد في الأعصاب الطرفية عن طريق استهداف mRNA من ترانستريتين (ATTR) ، وبالتالي تحسين وتخفيف أعراض المرض.

(9) جيفلاري

الشركة: تطوير شركة النيلام.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في نوفمبر 2019.

الاستطبابات: لعلاج البورفيريا الكبدية الحادة (AHP) عند البالغين.

ملاحظات: Givlaari هو عقار siRNA ، وهو ثاني دواء siRNA معتمد للتسويق بعد Onpattro.طريقة الإعطاء هي الحقن تحت الجلد.يستهدف الدواء mRNA لبروتين ALAS1 ، ويمكن للعلاج الشهري باستخدام Givlaari أن يقلل بشكل كبير ودائم من مستوى ALAS1 في الكبد ، وبالتالي تقليل مستويات السمية العصبية ALA و PBG إلى المعدل الطبيعي ، وبالتالي تخفيف أعراض مرض المريض.أظهرت البيانات أن المرضى الذين عولجوا بـ Givlaari لديهم انخفاض بنسبة 74 ٪ في عدد النوبات مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي.

(10) Vyondys53

الشركة: تم تطويرها بواسطة Sarepta Therapeutics.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في ديسمبر 2019.

الاستطبابات: لعلاج مرضى ضمور العضالت - دوشن مع طفرة ربط ديستروفين جين إكسون 53.

ملاحظات: Vyondys 53 هو دواء قليل النوكليوتيد مضاد للحساسية ، والذي يستهدف عملية التضفير للديستروفين pre-mRNA.يتم اقتطاع إكسون 53 جزئيًا ، أي غير موجود في الرنا المرسال الناضج ، وهو مصمم لإنتاج ديستروفين مبتور ولكن لا يزال يعمل ، وبالتالي تحسين القدرة على ممارسة الرياضة لدى المرضى.

(11) وايليفرا

الشركة: طورتها شركة Ionis Pharmaceuticals وشركتها الفرعية Akcea Therapeutics.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة على التسويق من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في مايو 2019.

الاستطبابات: كعلاج مساعد بالإضافة إلى التحكم في النظام الغذائي في المرضى البالغين المصابين بمتلازمة chylomicronemia العائلية (FCS).

ملاحظات: Waylivra هو عقار قليل النوكليوتيد مضاد للحساسية ، وهو أول عقار معتمد للتسويق في العالم لعلاج FCS.

(12) ليكفيو

الشركة: تطوير شركة نوفارتيس.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل الاتحاد الأوروبي للتسويق في ديسمبر 2020.

الاستطبابات: لعلاج البالغين المصابين بفرط كوليسترول الدم الأولي (عائلي متغاير الزيجوت وغير عائلي) أو عسر شحميات الدم المختلط.

ملاحظات: Leqvio هو دواء siRNA يستهدف PCSK9 mRNA.إنه العلاج الأول في العالم من خلال siRNA لخفض الكوليسترول (LDL-C).تدار عن طريق الحقن تحت الجلد.يقلل الدواء من مستوى بروتين PCSK9 من خلال تداخل الحمض النووي الريبي ، وبالتالي يقلل من مستوى LDL-C.تظهر البيانات السريرية أنه بالنسبة للمرضى الذين لا يستطيعون خفض مستويات LDL-C إلى المستوى المستهدف بعد العلاج بالجرعة القصوى المسموح بها من الستاتين ، يمكن لـ Leqvio تقليل LDL-C بحوالي 50٪.

(13) Oxlumo

الشركة: تطوير شركة النيلام للأدوية.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل الاتحاد الأوروبي للتسويق في نوفمبر 2020.

الاستطبابات: لعلاج فرط أوكسالات البول الأولي من النوع 1 (PH1).

ملاحظات: Oxlumo هو دواء siRNA يستهدف hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA ، وطريقة الإعطاء هي الحقن تحت الجلد.تم تطوير العقار باستخدام أحدث كيمياء تثبيت مُحسّنة من Alnylam ، وهي تقنية اقتران ESC-GalNAc ، والتي تُمكّن siRNA تحت الجلد بمزيد من الثبات والفعالية.يحلل الدواء أو يثبط أوكسيديز هيدروكسي حامض 1 (HAO1) ​​مرنا ، ويقلل من مستوى أوكسيديز الجليكولات في الكبد ، ثم يستهلك الركيزة اللازمة لإنتاج الأكسالات ، مما يقلل من إنتاج الأكسالات للسيطرة على تطور المرض لدى المرضى وتحسين أعراض المرض.

(14) فيلتيبسو

الشركة: تم تطويرها بواسطة NS Pharma ، وهي شركة تابعة لشركة Nippon Shinyaku.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للتسويق في أغسطس 2020.

الاستطبابات: لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) مع exon 53 تخطي الطفرة الجينية في جين DMD.

ملاحظات: Viltepso هو دواء قليل النوكليوتيد مضاد للحساسية يمكن أن يرتبط بموضع exon 53 من pre-mRNA لجين DMD ، مما يتسبب في استئصال جزء من exon 53 بعد تكوين mRNA الناضج ، وبالتالي تصحيح إطار قراءة mRNA جزئيًا يساعد الصندوق المرضى على توليف بعض الأشكال الوظيفية من بروتينات dystrophin التي تكون أقصر من المرضى.

(15) Amondys 45

الشركة: طور بواسطة Sarepta Therapeutics.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في فبراير 2021.

الاستطبابات: لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) مع طفرة جينية تخطي exon 45 في جين DMD.

ملاحظات: Amondys 45 هو دواء قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية ، ويمكن أن يرتبط قليل النوكليوتيد المضاد للترتيب بموقع exon 45 من جين قبل mRNA من DMD ، مما يؤدي إلى حظر جزء من exon 45 بعد تكوين استئصال mRNA الناضج ، وبالتالي تصحيح جزئي لإطار قراءة mRNA ، مما يساعد المرضى على تخليق بعض أعراض البروتين الطبيعي.

(16) أمفوترا (فوتريسيران)

الشركة: تطوير شركة النيلام للأدوية.

الوقت اللازم للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للتسويق في يونيو 2022.

الاستطبابات: لعلاج داء النشواني الوراثي ترانستريتين مع اعتلال الأعصاب المتعدد (hATTR-PN) عند البالغين.

ملاحظات: Amvuttra (Vutrisiran) هو دواء siRNA يستهدف ترانستيريتين (ATTR) مرنا ، تدار عن طريق الحقن تحت الجلد.يعتمد Vutrisiran على تصميم منصة التوصيل المتقارن (ESC) -GalNAc من Alnylam مع زيادة الفاعلية والاستقرار الأيضي.تعتمد الموافقة على العلاج على بيانات 9 أشهر من الدراسة السريرية للمرحلة الثالثة (HELIOS-A) ، وتظهر النتائج الإجمالية أن العلاج حسّن أعراض hATTR-PN ، وتم عكس أكثر من 50٪ من حالة المرضى أو توقفت عن التدهور.

4. أدوية العلاج الجيني الأخرى

(1) ريكسين جي

الشركة: طور بواسطة Epeius Biotech.

الوقت للتسويق: في عام 2005 ، تمت الموافقة عليه للتسويق من قبل إدارة الغذاء والدواء الفلبينية (BFAD).

الاستطبابات: لعلاج السرطانات المتقدمة المقاومة للعلاج الكيميائي.

ملاحظات: Rexin-G عبارة عن حقن جسيمات نانوية محملة بالجينات.إنه يدخل الجين المتحور Cyclin G1 في الخلايا المستهدفة من خلال ناقل فيروسات قهقرية لقتل الأورام الصلبة على وجه التحديد.طريقة الإعطاء هي التسريب في الوريد.كدواء يستهدف الورم ويبحث بنشاط عن الخلايا السرطانية النقيلية ويدمرها ، فإن له تأثير علاجي معين على المرضى الذين فشلوا في استخدام أدوية السرطان الأخرى ، بما في ذلك الأدوية البيولوجية المستهدفة.

(2) نيوفاسكولجن

الشركة: تطوير معهد الخلايا الجذعية البشرية.

وقت الإدراج: تمت الموافقة على إدراجه في روسيا في 7 ديسمبر 2011 ، ثم تم إطلاقه في أوكرانيا في عام 2013.

الاستطبابات: لعلاج أمراض الشرايين الوعائية المحيطية ، بما في ذلك نقص تروية الأطراف الشديدة.

ملاحظات: Neovasculgen هو علاج جيني يعتمد على بلازميدات الحمض النووي.يتم بناء جين عامل نمو البطانة الوعائية (VEGF) 165 على العمود الفقري البلازميد ويتم غرسه في المرضى.

(3) Collategene

الشركة: تم تطويرها بشكل مشترك من قبل جامعة أوساكا وشركات رأس المال الاستثماري.

الوقت للتسويق: تمت الموافقة عليه من قبل وزارة الصحة والعمل والرفاهية في اليابان في أغسطس 2019.

الاستطبابات: علاج نقص تروية الأطراف السفلية الحرجة.

ملاحظات: Collategene هو علاج جيني قائم على البلازميد ، وهو أول دواء محلي للعلاج الجيني تنتجه شركة AnGes للعلاج الجيني في اليابان.المكون الرئيسي لهذا الدواء هو بلازميد عارية يحتوي على تسلسل جين عامل نمو خلايا الكبد البشرية (HGF).إذا تم حقن الدواء في عضلات الأطراف السفلية ، فإن HGF المعبر عنه سيعزز تكوين أوعية دموية جديدة حول الأوعية الدموية المسدودة.أكدت التجارب السريرية تأثيره على تحسين القرحة.

كيف يمكن أن يساعد Foregene في تطوير العلاج الجيني؟

نحن نساعد في توفير وقت الفحص في الفحص على نطاق واسع ، في المرحلة المبكرة من تطوير عقار siRNA.

المزيد من التفاصيل قم بزيارة:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/